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Dissertations / Theses on the topic 'Malaria – Gene therapy'

Author: Grafiati
Published: 10 December 2022
Last updated: 31 July 2025

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Bockstael, Olivier. "Evaluation of gene transfer strategies using recombinant adeno-associated viruses for Parkinson's disease cell and gene therapy." Doctoral thesis, Universite Libre de Bruxelles, 2010. http://hdl.handle.net/2013/ULB-DIPOT:oai:dipot.ulb.ac.be:2013/210010.

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Abstract:
La maladie de Parkinson se caractérise entre autres par une dégénérescence progressive des neurones dopaminergiques de la substance noire pars compacta (SNpc) qui innervent le striatum. Cette dégénération entraîne une baisse de la sécrétion de dopamine dans le striatum qui est responsable de la majorité des symptômes moteurs de la maladie de Parkinson. Plusieurs approches ont été étudiées pour le traitement de la maladie de Parkinson :i) restaurer une synthèse de dopamine dans le striatum par une greffe striatale de neurones dopaminergique ou par un transfert striatal de gènes impliqués dans l
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Maire, Séverine. "Towards Trans-Splicing Gene Therapy for HD : Intronic Targets Identification in the Huntingtin Gene." Thesis, Université Paris-Saclay (ComUE), 2018. http://www.theses.fr/2018SACLS054.

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Abstract:
La maladie de Huntington (MH) est une maladie autosomale dominante causée par une expansion de la répétition CAG codant pour une expansion de la polyglutamine dans le premier exon du gène Huntingtine (HTT). Ce gène code pour une protéine ubiquitaire dont la mutation entraine de graves symptômes moteurs, psychiatriques et cognitifs, dus à la dégénérescence spécifique des neurones GABAergique épineux moyens du striatum. Nous proposons d'utiliser le trans-épissage pour développer un vecteur de thérapie génique qui réduira significativement voir éliminera l'expression de la protéine mutée tout en
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Costa, Verdera Helena. "Towards the development of a gene therapy for Pompe disease : Characterization of the immune phenotype in Pompe disease and comparison of the therapeutic potential of gene therapy with the current standard of care." Electronic Thesis or Diss., Sorbonne université, 2019. http://www.theses.fr/2019SORUS516.

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Abstract:
La maladie de Pompe est une maladie lysosomale causée par des mutations sur l'enzyme α-glucosidase acide (GAA), responsable de la dégradation du glycogène lysosomal. Le déficit en GAA provoque l'accumulation de glycogène dans de multiples tissus, conduisant à une maladie neuromusculaire complexe avec une morbidité et mortalité élevées. En plus des symptômes connus, nos études montrent que le déficit en GAA affecte l’activation et le fonctionnement des cellules immunitaires chez les patients et le modèle murin de la maladie de Pompe. En particulier, nous avons observé une suractivation des cell
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Hajjar, Hélène. "Gene therapy approach on Charcot-Marie-Tooth type 1A rats." Thesis, Montpellier, 2018. http://www.theses.fr/2018MONTT027/document.

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Abstract:
La myéline est une gaine formée par l’enroulement de la membrane plasmique de la cellule de Schwann autour de l’axone dans le nerf périphérique. Lorsque cette gaine est détruite, on parle de démyélinisation, cela provoque de nombreuses maladies, dont les maladies de Charcot Marie Tooth (CMT) de type 1. Les maladies CMT sont héréditaires et atteignent le système nerveux périphérique. Les symptômes communs incluent : une faiblesse musculaire, une démarche maladroite, des troubles de l’équilibre et des pieds très cambrés ou très plats. Le type le plus fréquent est la forme autosomique dominante C
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Sánchez, Moreno Xavier. "Desenvolupament d'una aproximació de teràpia gènica pel tractament de la malaltia de Niemann-Pick tipus C2." Doctoral thesis, Universitat Autònoma de Barcelona, 2020. http://hdl.handle.net/10803/670821.

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Abstract:
La malaltia de Niemann-Pick tipus C2 (NPC2) és una malaltia minoritària d’acumulació lisosòmica (LSD, Lysosomal Storage Disease) d’herència autosòmica recessiva, causada per la deficiència de la NPC2. La proteïna NPC2 intervé en la sortida del colesterol no esterificat del compartiment endo-lisosòmic. La seva deficiència resulta en l’acumulació patològica del colesterol no esterificat als lisosomes, que condueix a la disfunció i mort cel·lular. Com a conseqüència, el pacients desenvolupen una patologia neurològica severa i de caràcter progressiu, que inclou l’atàxia cerebel·losa, la disàrtria
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Rouvière, Laura. "Transfert de gènes dans un modèle murin de la maladie de Sandhoff à l'aide d'un vecteur scAAV9 : intérêt d'une double voie d'administration ?" Thesis, Sorbonne Paris Cité, 2017. http://www.theses.fr/2017USPCB052/document.

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Abstract:
La maladie de Sandhoff est une maladie génétique rare due à des mutations du gène HEXB. Elle se caractérise par un double déficit en hexosaminidase A (αβ) et B (ββ), responsable d’une accumulation de ganglioside GM2 essentiellement dans le système nerveux central (SNC). Cliniquement, la maladie débute dès les premiers mois de vie et le décès survient vers l’âge de 3 ans. A ce jour, aucun traitement n’est disponible pour cette maladie. Le modèle murin obtenu par invalidation du gène Hexb est un bon outil pour le développement d’approches thérapeutiques, car il présente un phénotype proche de la
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COLANTUONI, MARIASILVIA. "Sviluppo preclinico di terapia genica basato sull'espressione di IL-1RA per il trattamento di malattia autoinfiammatorie." Doctoral thesis, Università Vita-Salute San Raffaele, 2022. http://hdl.handle.net/20.500.11768/133061.

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Abstract:
Le malattie autoinfiammatorie sistemiche si manifestano quando il sistema immunitario viene attivato in maniera incontrollata. Un sottogruppo cardinale di queste malattie comprende rare febbri periodiche caratterizzate dalla produzione disregolata della citochina proinfiammatoria interleuchina-1 (IL-1). Non esiste una cura per queste condizioni. Anakinra, il farmaco rappresentante la ricombinante dell'antagonista del recettore IL-1 (IL-1RA), è la terapia principale per questi pazienti. Tuttavia, l’anakinra ha una breve emivita e una scarsa distribuzione dei tessuti. I pazienti gravi rispondono
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Rousselot, Lisa. "Impacts de la modulation du cholestérol cérébral dans la maladie de Parkinson." Electronic Thesis or Diss., université Paris-Saclay, 2023. http://www.theses.fr/2023UPASQ079.

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Abstract:
La maladie de Parkinson (MP) est la maladie neurodégénérative liée à l'âge la plus répandue après la maladie d'Alzheimer. En conséquence, sa prévalence passe de 1% de la population âgée de 50 à 59 ans à 10% de celle âgée de 70 à 79 ans en Europe, en Asie et en Amérique du Nord. Une estimation préoccupante prévoit que le nombre de cas de MP pourrait doubler d'ici 2030 pour atteindre environ 9 millions, alors qu'il n'existe pas de traitement curatif de la MP. Son diagnostic clinique est assez fiable et doit inclure une bradykinésie et au moins une rigidité musculaire, des tremblements au repos o
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Rodríguez, Aguilar Ester. "Caracterització i anàlisi del potencial terapèutic de l’Adenovirus 5/40 quimèric de tropisme específic intestinal com a vector de teràpia gènica per al tractament de la malaltia inflamatòria intestinal." Doctoral thesis, Universitat Autònoma de Barcelona, 2015. http://hdl.handle.net/10803/377475.

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Abstract:
La Malaltia Inflamatòria Intestinal (IBD) engloba un grup de malalties (com la CD i la UC) que es caracteritzen per una inflamació crònica del tub digestiu. La IBD requereix un tractament mèdic i farmacològic a mida, i tot i que actualment existeixen diferents teràpies que permeten millorar la qualitat de vida dels pacients, cap d’aquestes aconsegueix eliminar totalment la malaltia. La teràpia gènica és una de les disciplines de la biomedicina amb més futur pel tractament de malalties d’origen genètic, però també en malalties en que la patologia no està determinada per un sol gen sinó que h
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Vila, Julià Ferran. "Avenços en la teràpia gènica per al MNGIE amb vectors adenoassociats: validació en un model millorat de la malaltia i optimització de seqüència del gen terapèutic." Doctoral thesis, Universitat Autònoma de Barcelona, 2021. http://hdl.handle.net/10803/671813.

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Abstract:
El MNGIE és una malaltia mitocondrial d’herència autosòmica recessiva causada per mutacions en el gen TYMP, que codifica l’enzim timidina fosforilasa (TP). La TP catalitza la degradació de timidina (dThd) i desoxiuridina (dUrd), i la seva absència en pacients causa l’acumulació sistèmica d’aquests metabòlits, tòxica per la funció mitocondrial. A dia d’avui les úniques teràpies efectives són el transplantament de cèl·lules mare hematopoètiques i el transplantament de fetge. No obstant, els transplantaments estan limitats per la necessitat d’un donant compatible i tenen una taxa de mortalitat i
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Sargent, Dorian. "Étude moléculaire de la propagation de l’agrégation de l’alpha-synucléine dans un modèle transgénique de la maladie de Parkinson : impact de la surexpression de la beta-synucléine à l’aide de vecteurs viraux adéno-associés (AAV)." Thesis, Lyon, 2018. http://www.theses.fr/2018LYSE1071.

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Abstract:
L'agrégation de l'α-synucléine (α-syn) est au coeur du processus pathologique observé dans la maladie de Parkinson ou l'atrophie multi systèmatisée. La β-synucléine (β-syn) ressemble à l'α-syn mais pourrait avoir un rôle neuroprotecteur en inhibant l'agrégation de l'α- syn. Le but de cette thèse était de mettre en place et de tester chez la souris une stratégie thérapeutique visant à inhiber l'agrégation de l'α-syn en faisant exprimer la β-syn humaine via des vecteurs viraux adéno-associés (AAV). Nous avons d'abord caractérisé un modèle de synucléinopathie, la souris transgénique M83. Ces sour
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Fol, Romain. "Conséquences de la surexpression des formes solubles de l’APP dans les mécanismes de mémoire : application à la maladie d'Alzheimer." Thesis, Sorbonne Paris Cité, 2016. http://www.theses.fr/2016USPCB047/document.

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Abstract:
Une des principales caractéristiques de la maladie d'Alzheimer (MA) est l'accumulation intracérébrale du peptide neurotoxique Amyloïde β (Aβ) sous forme oligomérique et sous forme agrégée en plaques amyloïdes. Ce peptide est le produit du clivage de l'Amyloid Precursor Protein (APP) selon la voie amyloïdogène, voie pathologique suractivée dans la MA. La majorité des recherches, au cours des 25 dernières années, se sont concentrées sur les conséquences pathologiques de cette dérégulation, mettant au second plan la compréhension des fonctions physiologiques de l’APP. Cependant, de nombreuses étu
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Perdomini, Morgane. "Développement d'une thérapie génique dans le modèle murin cardiaque de l'ataxie de Friedreich en utilisant le vecteur adéno-associé rAAVrh10." Thesis, Strasbourg, 2013. http://www.theses.fr/2013STRAJ105.

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Abstract:
L’ataxie de Friedreich (AF) est une maladie mitochondriale caractérisée par une ataxie spinocérébelleuse et sensitive, une cardiomyopathie et un diabète. L’AF est due à un déficit en frataxine (FXN), une protéine mitochondriale impliquée dans la synthèse des centres Fe-S et l’homéostasie mitochondriale. L’atteinte cardiaque, pour laquelle il n’existe aucun traitement, est la cause principale de décès. Nous avons montré que l’injection intraveineuse d’un vecteur adéno-associé (AAV) rh10 exprimant la FXN humaine prévient le développement de la cardiomyopathie d’un modèle souris de l’AF mais auss
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De, Montigny Charline. "Compréhension de la neurophysiopathologie de l'ataxie de Friedreich et développement d'une approche de thérapie génique dans un nouveau modèle murin." Thesis, Strasbourg, 2018. http://www.theses.fr/2018STRAJ051/document.

Full text
Abstract:
L’ataxie de Friedreich (AF) est une maladie mitochondriale caractérisée par une ataxie sensitive et spinocérébelleuse, une cardiomyopathie et du diabète, pour laquelle il n’existe pas de traitement. L’AF résulte de niveaux réduits de frataxine (FXN), une protéine mitochondriale impliquée dans la biosynthèse des centres Fe-S. La neurophysiopathologie précise de la maladie n’est pas identifiée et malgré d’intenses progrès ces dernières années, il n’existait pas de bon modèle pour développer des approches thérapeutiques visant à stopper ou réverser l’atteinte sensitive de l’AF. Nous avons donc gé
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Monlleó, Mas Ester. "Aminocyclitol and iminosugar derivatives related to Gauche disease." Doctoral thesis, Universitat de Barcelona, 2016. http://hdl.handle.net/10803/400871.

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Abstract:
Gaucher disease (GD) is one of the most prevalent lysosomal storage diseases.A mutation on gene gba1 generates a misfolded enzyme acid β-glucosidase. Due to this, this enzyme is not properly transported from the endoplasmic reticulum (ER) to the lysosome, with the consequent reduction of its lysosomal activity. This leads to the accumulation of the substrate glucosylceramide (GluCer) in the lysosomes of macrophages that originate the clinical symptoms. Besides the expensive Enzymatic Replacement Therapy (ERT), different approaches could be useful to minimize this accumulation of GluCer. One
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Denard, Jérôme. "Développement d'une approche de thérapie génique pour l'amyotrophie spinale avec épilepsie myoclonique progressive." Electronic Thesis or Diss., université Paris-Saclay, 2023. https://www.biblio.univ-evry.fr/theses/2023/interne/2023UPASL144.pdf.

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Abstract:
Les amyotrophies spinales sont un groupe de maladies qui se caractérisent par une dégénérescence progressive des motoneurones de la moelle épinière entrainant une faiblesse et atrophie musculaire de sévérité variable. La forme la plus fréquente est liée à des mutations dans le gène SMN1, pour laquelle un produit de thérapie génique a été approuvé et mis sur le marché. Une autre forme d'amyotrophie spinale avec épilepsie myoclonique progressive, nommée SMA-PME, est due à des mutations dans le gène ASAH1 codant une enzyme lysosomale, la céramidase acide (ACDase). L'espérance de vie des patients
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Louçã, Mathilde. "Functional impacts of Huntingtin lowering on the synaptic maturation and activity of neuronal networks derived from human induced pluripotent stem cells." Electronic Thesis or Diss., université Paris-Saclay, 2024. http://www.theses.fr/2024UPASL054.

Full text
Abstract:
La maladie de Huntington (MH) est une maladie neurodégénérative causée par la mutation de la Huntingtine (HTT). La réduction de l'expression de la HTT mutante est une piste thérapeutique évidente en cours d’exploration chez les patients. Le ciblage de la HTT mutante s’accompagne cependant le plus souvent d’une réduction concomitante de la HTT non mutée. Les conséquences de la perte de cette protéine sur la santé des neurones restent mal connues.Mon travail de thèse traite cette question en utilisant des modèles in vitro de réseaux neuronaux humains différenciés à partir de cellules souches ind
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Lainas, Panagiotis. "Transplantation d'hépatocytes génétiquement modifiés : régénération hépatique et moyens d'amélioration de la prise de greffe hépatocytaire." Phd thesis, Université Paris Sud - Paris XI, 2012. http://tel.archives-ouvertes.fr/tel-00746653.

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Abstract:
La transplantation d'hépatocytes est un procédé séduisant pour remplacer les cellules déficientes dans un foie anatomiquement normal. Dans les maladies métaboliques héréditaires hépatiques (MMHH), la thérapie cellulaire présente un potentiel espoir thérapeutique. Le remplacement d'un pourcentage restreint (5-10%) d'hépatocytes déficients par des hépatocytes normaux pourrait rétablir durablement la fonction métabolique. Les résultats des essais cliniques de transplantation d'hépatocytes génétiquement modifiés ou non sont moins concluants, montrent une prise de greffe insuffisante et, dans la pl
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Kalaani, Joanna. "Molecular guidance of dopaminergic cells transplanted in a mouse model of Parkinson's disease." Thesis, Poitiers, 2016. http://www.theses.fr/2016POIT2252/document.

Full text
Abstract:
La maladie de Parkinson (MP) est caractérisée par une dégénérescence des neurones dopaminergiques de la voie nigrostriée. La thérapie cellulaire, par transplantation intranigrale de cellules fœtales issues de mésencéphale ventral (MV), assure un rétablissement anatomique et fonctionnel de cette voie. Des molécules de guidage axonal (MGA) joueraient ainsi un rôle dans la reconnexion axonale des cellules transplantées. Pour tester cette hypothèse, nous avons étudié l'expression de MGA dans le cerveau adulte intact et dans des cellules destinées à la transplantation, ainsi que dans le cerveau adu
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Katrib, Marilyn School of Biotechnology &amp Biomolecular Science UNSW. "The malarial carbamoyl phosphate synthetase II gene as a target for DNAzyme therapy." 2007. http://handle.unsw.edu.au/1959.4/40660.

Full text
Abstract:
Today, malaria remains the biggest killer of the third world, killing over a million people every year, despite intensive research efforts. Carbamoyl phosphate synthetase II (CPSII) is the first and rate-limiting enzyme in pyrimidine biosynthesis of Plasmodium falciparum, the causative agent of malaria. PfCPSII is a unique target for DNAzyme therapy due to the presence of two unique insertion sequences of 700bp and 1800bp that exist within the mature mRNA transcript. Previous studies have demonstrated that exogenous delivery of nucleic acids such as ribozymes and DNAzymes targeting PfCPSII ins
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