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  1. Journal articles
  2. Dissertations / Theses
  3. Book chapters
  4. Conference papers

Academic literature on the topic 'Correction génique (CRISPR/Cas9)'

Author: Grafiati
Published: 7 July 2024
Last updated: 31 July 2025

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Journal articles on the topic "Correction génique (CRISPR/Cas9)"

1

Jordan, Bertrand. "CRISPR-Cas9, une nouvelle donne pour la thérapie génique." médecine/sciences 31, no. 11 (2015): 1035–38. http://dx.doi.org/10.1051/medsci/20153111018.

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2

Cheng, Hao, Feng Zhang, and Yang Ding. "CRISPR/Cas9 Delivery System Engineering for Genome Editing in Therapeutic Applications." Pharmaceutics 13, no. 10 (2021): 1649. http://dx.doi.org/10.3390/pharmaceutics13101649.

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Abstract:
The clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)/associated protein 9 (CRISPR/Cas9) systems have emerged as a robust and versatile genome editing platform for gene correction, transcriptional regulation, disease modeling, and nucleic acids imaging. However, the insufficient transfection and off-target risks have seriously hampered the potential biomedical applications of CRISPR/Cas9 technology. Herein, we review the recent progress towards CRISPR/Cas9 system delivery based on viral and non-viral vectors. We summarize the CRISPR/Cas9-inspired clinical trials and analyze th
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3

Malki, Hugo, Juliette Pulman, and Deniz Dalkara. "Édition génique par transfert de complexes ribonucléoprotéiques de CRISPR/Cas9 dans la rétine." médecine/sciences 41, no. 6-7 (2025): 540–42. https://doi.org/10.1051/medsci/2025091.

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4

Abdelmoula, B., and N. Bouayed Abdelmoula. "CRISPR/Cas9 genome editing clinical trials for neurodevelopmental disorders." European Psychiatry 67, S1 (2024): S584—S585. http://dx.doi.org/10.1192/j.eurpsy.2024.1216.

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Abstract:
IntroductionRecently, the new therapeutic approach based on genome editing using the CRISPR/Cas9 system has been applied to treat cancer and other monogenetic disorders. CRISPR/Cas9 allows specific correction of the altered gene without affecting the rest of the genome.ObjectivesThe aim of this study was to report the current CRISPR/Cas9 genome editing clinical trials in neurodevelopmental and mental disorders.Methods We conducted a search via the ClinicalTrials platform to describe clinical trials that have been conducted using the CRISPR/Cas9 genome-editing tool in neurodevelopmental disorde
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Walther, Johanna, Danny Wilbie, Vincent S. J. Tissingh, et al. "Impact of Formulation Conditions on Lipid Nanoparticle Characteristics and Functional Delivery of CRISPR RNP for Gene Knock-Out and Correction." Pharmaceutics 14, no. 1 (2022): 213. http://dx.doi.org/10.3390/pharmaceutics14010213.

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Abstract:
The CRISPR-Cas9 system is an emerging therapeutic tool with the potential to correct diverse genetic disorders. However, for gene therapy applications, an efficient delivery vehicle is required, capable of delivering the CRISPR-Cas9 components into the cytosol of the intended target cell population. In this study, we optimized the formulation conditions of lipid nanoparticles (LNP) for delivery of ready-made CRISPR-Cas9 ribonucleic protein (RNP). The buffer composition during complexation and relative DOTAP concentrations were varied for LNP encapsulating in-house produced Cas9 RNP alone or Ca
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6

Yun, Yeomin, and Yoon Ha. "CRISPR/Cas9-Mediated Gene Correction to Understand ALS." International Journal of Molecular Sciences 21, no. 11 (2020): 3801. http://dx.doi.org/10.3390/ijms21113801.

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Abstract:
Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a neurodegenerative disease caused by the death of motor neurons in the spinal cord and brainstem. ALS has a diverse genetic origin; at least 20 genes have been shown to be related to ALS. Most familial and sporadic cases of ALS are caused by variants of the SOD1, C9orf72, FUS, and TARDBP genes. Genome editing using clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPR-associated system 9 (CRISPR/Cas9) can provide insights into the underlying genetics and pathophysiology of ALS. By correcting common mutations associated with ALS in animal model
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7

Men, Ke, Xingmei Duan, Zhiyao He, Yang Yang, Shaohua Yao, and Yuquan Wei. "CRISPR/Cas9-mediated correction of human genetic disease." Science China Life Sciences 60, no. 5 (2017): 447–57. http://dx.doi.org/10.1007/s11427-017-9032-4.

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8

Hainzl, S., P. Peking, T. Kocher, et al. "185 CRISPR/Cas9 mediated gene correction of COL7A1." Journal of Investigative Dermatology 137, no. 10 (2017): S224. http://dx.doi.org/10.1016/j.jid.2017.07.182.

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9

Hanafy, Amira Sayed, Susanne Schoch, and Alf Lamprecht. "CRISPR/Cas9 Delivery Potentials in Alzheimer’s Disease Management: A Mini Review." Pharmaceutics 12, no. 9 (2020): 801. http://dx.doi.org/10.3390/pharmaceutics12090801.

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Abstract:
Alzheimer’s disease (AD) is the most common dementia disorder. While genetic mutations account for only 1% of AD cases, sporadic AD resulting from a combination of genetic and risk factors constitutes >90% of the cases. Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)-associated protein (Cas9) is an impactful gene editing tool which identifies a targeted gene sequence, creating a double-stranded break followed by gene inactivation or correction. Although CRISPR/Cas9 can be utilized to irreversibly inactivate or correct faulty genes in AD, a safe and effective delivery syst
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10

Haq, Ehsan Ul, Haseeb Khaliq, Ayesha Muddasser, et al. "EVALUATION OF CRISPR/CAS9 GENOME-EDITING SYSTEM IN HUMAN STEM CELLS HSCS: THERAPEUTICS AND DIAGNOSTICS PROSPECTS." Insights-Journal of Health and Rehabilitation 3, no. 3 (Health & Allied) (2025): 262–71. https://doi.org/10.71000/ce0xek27.

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Abstract:
Background: CRISPR/Cas9 genome-editing technology has revolutionized human stem cell (HSC) research, offering novel therapeutic and diagnostic applications. HSCs play a crucial role in regenerative medicine and genetic therapies due to their ability to self-renew and differentiate into various blood cell lineages. The precise genome-editing capability of CRISPR/Cas9 allows for targeted gene modifications, enabling the correction of inherited disorders, disease modeling and the discovery of novel biomarkers. Despite significant advancements, challenges such as off-target effects, delivery effic
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More sources

Dissertations / Theses on the topic "Correction génique (CRISPR/Cas9)"

1

Rabai, Aymen. "Correction de l'ADN in vitro et in vivo comme thérapie personnalisée pour les myopathies congénitales." Thesis, Strasbourg, 2018. http://www.theses.fr/2018STRAJ117.

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Abstract:
L’édition du génome utilisant CRISPR/Cas9 est récemment apparue comme une stratégie thérapeutique potentielle des maladies génétiques. Pour les mutations dominantes de type gain de fonction, la correction allèle-spécifique pourrait être l'approche la plus appropriée. Ici, nous avons testé l'inactivation ou la correction d'une mutation hétérozygote du gène de la dynamine 2 (DNM2) causant la forme autosomique dominante de la myopathie centronucléaire (CNM). Des ARN-guides tronqués ciblant spécifiquement l'allèle muté ont été testés sur des cellules de patients et des myoblastes d'un modèle murin
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2

Rabai, Aymen. "Correction de l'ADN in vitro et in vivo comme thérapie personnalisée pour les myopathies congénitales." Electronic Thesis or Diss., Strasbourg, 2018. http://www.theses.fr/2018STRAJ117.

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Abstract:
L’édition du génome utilisant CRISPR/Cas9 est récemment apparue comme une stratégie thérapeutique potentielle des maladies génétiques. Pour les mutations dominantes de type gain de fonction, la correction allèle-spécifique pourrait être l'approche la plus appropriée. Ici, nous avons testé l'inactivation ou la correction d'une mutation hétérozygote du gène de la dynamine 2 (DNM2) causant la forme autosomique dominante de la myopathie centronucléaire (CNM). Des ARN-guides tronqués ciblant spécifiquement l'allèle muté ont été testés sur des cellules de patients et des myoblastes d'un modèle murin
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3

Martineau, Sabrina. "Etude des mécanismes moléculaires de l'épidermolyse bulleuse simple à partir de cellules souches humaines induites à la pluripotence." Electronic Thesis or Diss., université Paris-Saclay, 2024. http://www.theses.fr/2024UPASQ020.

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Abstract:
L'Epidermolyse bulleuse simplex (EBS) est une maladie cutanée principalement causée par des mutations dominantes dans les gènes codant les kératines 5 (KRT5) ou 14 (KRT14). Elle se caractérise notamment par la présence de cloques causées par un décollement de l'épiderme et une inflammation cutanée. D'un point de vue génétique, les mutations vont altérer l'assemblage du réseau de filaments intermédiaires de kératines dans les kératinocytes basaux de l'épiderme et entrainer une cytolyse cellulaire d'où la formation de cloques intra épidermiques. Il n'existe actuellement aucune approche thérapeut
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4

Cullot, Grégoire. "Génotoxicité des systèmes CRISPR-Cas9." Thesis, Bordeaux, 2019. http://www.theses.fr/2019BORD0344.

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Abstract:
La thérapie génique est une stratégie thérapeutique prometteuse pour le traitement des maladies monogéniques. Si les premières approches, dites additives, ont reposées sur l’utilisation de vecteurs viraux, une part grandissante se tourne désormais vers l’édition génique. Celle-ci est permise par la mise au point de nouvelles générations d’endonucléases, et en particulier le système CRISPR-Cas9. Moins d’une décennie après sa caractérisation, le système CRISPR-Cas9 a permis de faire passer l’édition génique à un stade clinique. Toutefois, dans le même laps de temps, plusieurs interrogations ont
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5

Lacombe, Laurie. "CRISPR-Cas9-based strategies for enhanced targeted integration." Electronic Thesis or Diss., université Paris-Saclay, 2024. http://www.theses.fr/2024UPASL047.

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Abstract:
La transplantation de cellules souches et progénitrices hématopoïétiques (CSPH) corrigées autologues est une stratégie prometteuse pour traiter les troubles génétiques sanguins, immunitaires et métaboliques en raison de leur capacité d'autorenouvellement et de différenciation en cellules sanguines variées. Une des méthodes les plus utilisées pour modifier les CSPH repose sur les outils d'édition de gènes comme les nucléases CRISPR/Cas9. L'intégration ciblée via CRISPR-Cas9 permet l'insertion précise de séquences thérapeutiques, offrant une source durable de cellules corrigées La cassure double
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6

Raas, Quentin. "Inactivation génique des transporteurs ABC peroxysomaux ABCD1 et ABCD2 dans les cellules microgliales BV-2 : étude de la physiopathogenèse de l’adrénoleucodystrophie liée à l’X." Thesis, Bourgogne Franche-Comté, 2018. http://www.theses.fr/2018UBFCI011/document.

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Abstract:
L’adrénoleucodystrophie liée à l’X (X-ALD) est une maladie neurodégénérative sévère caractérisée par une accumulation d’acides gras à très longue chaîne (AGTLC), conséquence d’un défaut de β-oxydation peroxysomale. La maladie est associée à l’absence de la protéine ABCD1, transporteur ABC du peroxysome qui, tout comme son homologue le plus proche, ABCD2, participe à l’import des AGTLC-CoA au sein du peroxysome, l’unique site de leur dégradation par β-oxydation. La compréhension des mécanismes physiopathologiques est aujourd’hui limitée par le manque de modèles expérimentaux pertinents, cellula
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7

Prat, Florence. "Les solutions pour prévenir de la génotoxicité du système CRISPR-Cas9." Thesis, Bordeaux, 2020. http://www.theses.fr/2020BORD0322.

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Abstract:
Le système CRISPR-Cas9 a révolutionné le monde de la génétique. Il est aujourd’hui utilisé dans de nombreux domaines de recherches comme la médecine, l’agronomie, l’environnement etc. Il commence également à être utilisé en clinique. Cependant, depuis quelques années, de plus en plus d’études soulignent les risques génotoxiques de la nucléase Cas9. Alors que les premières études s’intéressaient au manque de spécificité et aux risques hors cibles du système et que des solutions ont été apportées, les nouvelles constatations pointent du doigt les risques de génotoxicité au locus ciblé. En effet,
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8

Dias, Florencio Leite Gabriella. "Recombinant Adeno-Associated Viruses : process development and gene transfer application for muscular dystrophy." Thesis, Université Paris-Saclay (ComUE), 2017. http://www.theses.fr/2017SACLV051/document.

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Abstract:
L'intérêt de l’utilisation des vecteurs viraux comme le Adeno-Associated Virus recombinant (rAAV) dans la recherche pour le traitement des maladies génétiques a conduit à une évolution rapide des méthodes de production d'AAV au cours des deux dernières décennies (Ayuso et al., 2010). Leur large biodisponibilité in vivo et leur efficacité à long terme dans les tissus postmitotiques en font de bons candidats pour de nombreuses applications de transfert de gènes. En plus, la spécificité du traitement peut être augmentée lorsque le sérotype correct est choisi pour cibler un tissu spécifique. Parmi
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Ralu, Maëlle. "Utrophin-based therapeutic approaches for Duchenne Muscular Dystrophy : from micro- utrophins to CRISPR-Cas9-mediated de-repression." Electronic Thesis or Diss., université Paris-Saclay, 2025. https://www.biblio.univ-evry.fr/theses/2025/interne/2025UPASL039.pdf.

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Abstract:
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie neuromusculaire progressive causée par des mutations du gène DMD, entraînant une perte d'expression de la dystrophine, protéine musculaire. Cela induit inflammation, nécrose, fibrose et perte de la fonction musculaire. Il n'existe actuellement aucun traitement curatif pour cette maladie. Plusieurs thérapies actuellement à l'étude visent à restaurer la dystrophine. Cependant, la plupart de ces stratégies proposent de restaurer des formes tronquées de protéine, convertissant le phénotype en une dystrophie de Becker, et pourraient induire
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Girard, Lindsay. "Correction de mutations causant l'épidermolyse bulleuse simplex par recombinaison homologue avec la technologie CRISPR/Cas9." Master's thesis, Université Laval, 2019. http://hdl.handle.net/20.500.11794/35775.

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Abstract:
L’épidermolyse bulleuse simplex (EBS) fait partie d’un regroupement de maladies héréditaires dont le tissu cible est la peau. Cette maladie dermatologique est causée par une mutation dans les gènes KRT5 ou KRT14, laquelle entraîne un problème au niveau de la formation des filaments intermédiaires de la kératine qui composent la peau. Un mésappariement au niveau des kératines 5 et 14 est responsable de l’apparition des symptômes de la maladie incluant la formation de cloques suite au trauma mécanique que subit la peau. Ces cloques entraînent d’importantes douleurs chez le patient, et de l’infla
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More sources

Book chapters on the topic "Correction génique (CRISPR/Cas9)"

1

Reem, Nathan T., and Joyce Van Eck. "Correction to: Application of CRISPR/Cas9-Mediated Gene Editing in Tomato." In Methods in Molecular Biology. Springer New York, 2023. http://dx.doi.org/10.1007/978-1-4939-8991-1_27.

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2

in ’t Groen, Stijn L. M., Mike Broeders, and W. W. M. Pim Pijnappel. "Correction to: CRISPR-Cas9-mediated Gene Editing in Human Induced Pluripotent Stem Cells." In Springer Protocols Handbooks. Springer US, 2022. http://dx.doi.org/10.1007/978-1-0716-1657-4_26.

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Abstract:
AbstractIn the original version of this book, chapter 16 was published non-open access. It has now been changed to open access under a CC BY 4.0 license and the copyright holder has been updated to “The Author(s).” This book has also been updated with these changes.
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3

Zhang, Yu, Rhonda Bassel-Duby, and Eric N. Olson. "CRISPR-Cas9 Correction of Duchenne Muscular Dystrophy in Mice by a Self-Complementary AAV Delivery System." In Methods in Molecular Biology. Springer US, 2022. http://dx.doi.org/10.1007/978-1-0716-2772-3_21.

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Barman, Hirendra Nath. "Correction to: CRISPR-Cas9-Mediated Genome Editing in Rice: A Systematic Protocol for Single- and Multi-Target Vector Construction." In Springer Protocols Handbooks. Springer US, 2021. http://dx.doi.org/10.1007/978-1-0716-1657-4_25.

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Karapurkar, Janardhan Keshav, Ainsley Mike Antao, Kye-Seong Kim, and Suresh Ramakrishna. "CRISPR-Cas9 based genome editing for defective gene correction in humans and other mammals." In Progress in Molecular Biology and Translational Science. Elsevier, 2021. http://dx.doi.org/10.1016/bs.pmbts.2021.01.018.

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Conference papers on the topic "Correction génique (CRISPR/Cas9)"

1

Zibert, Andree, Matthias Weiand, Oksana Nadzemova, Jonel Trebicka, and Vanessa Sandfort. "Efficient and precise gene correction of Wilson disease H1069Q mutation in an iPS cell model using CRISPR/Cas9 genome engineering." In 39. Jahrestagung der Deutschen Arbeitsgemeinschaft zum Studium der Leber. Georg Thieme Verlag, 2023. http://dx.doi.org/10.1055/s-0042-1759922.

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